Hematolodzy: chorzy na szpiczaka potrzebują dostępu do nowych leków

Mówili o tym podczas śniadania prasowego pt. „Wartość medycyny innowacyjnej w terapii szpiczaka plazmocytowego. Czy szpiczak to już choroba przewlekła?”, które odbyło się 22 września w Warszawie.

„Leczenie szpiczaka plazmocytowego jest skomplikowane. Jest to nowotwór na razie nieuleczalny i zawsze po zastosowaniu pierwszej linii leczenia nawraca, staje się oporny na terapię, dlatego stosuje się drugą linię, potem trzecią i kolejne” - przypomniał na spotkaniu dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Jego zdaniem poziom pierwszej i drugiej linii leczenia szpiczaka w Polsce można uznać - odpowiednio - za dobry i średni. Jednak w trzeciej linii terapii, po kolejnym nawrocie choroby, pacjenci nie mają dostępu do skutecznych leków. Obecnie hematolodzy mogą u nich zastosować jedynie klasyczną chemioterapię, która nie tylko wiąże się z uciążliwymi działaniami niepożądanymi, ale też jest mało skuteczna.

Specjalista podkreślił, że lekiem, który mógłby być stosowany w trzeciej linii terapii jest pomalidomid, najnowszej generacji lek immunomodulujący, bardziej aktywny niż dotychczas stosowane leki z tej grupy, tj. talidomid i lenalidomid. Lek ten został zrejestrowany w 2013 roku i jak dotąd nie doczekał się refundacji. „Zazdrościmy kolegom z Czech, że mogą go stosować” - podkreślił dr Dytfeld.

Obecny na spotkaniu prof. Roman Hajek, kierownik Oddziału Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Ostrawie w Czechach, potwierdził, że pomalidomid jest od dwóch lat refundowany i stosowany w jego kraju u pacjentów ze szpiczakiem w trzeciej linii leczenia. „Lek jest bardzo skuteczny i wygodny w stosowaniu, przez co pacjenci dobrze przestrzegają zaleceń terapeutycznych” - powiedział. Pomalidomid jest przyjmowany w formie doustnej, a to - jak podkreślił czeski hematolog - ma ogromne znaczenie dla zachowania jakości życia pacjentów.

Eksperci zwrócili uwagę, że u młodszych pacjentów ze szpiczakiem, w lepszym ogólnym stanie zdrowia skuteczniejsze jest zastosowanie terapii trójlekowej. Międzynarodowe towarzystwa naukowe (ASCO i ESMO) rekomendują, by do leku immunomodulującego (np. lenalidomidu) i steroidu (deksametazonu) dołączać lek z grupy inhibitorów proteasomu.

W Polsce stosowany jest jedynie najstarszy lek z tej grupy- bortezomib, a dwie nowe cząsteczki, w tym bardziej aktywny i skuteczniejszy karfilzomib czy podawany doustnie iksazomib, nie są chorym finansowane, przypomnieli eksperci.

Wśród nowych leków na szpiczaka opornego i nawrotowego, które w ostatnich latach zostały zarejestrowane w USA i w krajach Unii Europejskiej (w tym w Polsce), dr Dytfeld wymienił również dwa przeciwciała monoklonalne - daratumumab i elotuzumab oraz lek z grupy inhibitorów deacetylaz histonów - panobinostat. „Niestety nie mamy do nich dostępu, a bardzo byśmy chcieli” - podkreślił hematolog.

Roman Sadżuga, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka ocenił, że pacjenci w Polsce umierają dzisiaj, bo nie mają dostępu do najnowszych terapii na szpiczaka nawrotowego i opornego. „Te terapie mogłyby im dać kolejne miesiące i lata życia w bardzo dobrym standardzie” - podkreślił.

Prof. Xavier Leleu, kierownik Wydziału Hematologii w Szpitalu „La Miletrie” w Poitiers we Francji zaznaczył, że koszty skutecznego leczenia pacjentów ze szpiczakiem ciągle rosną. Ma to związek zarówno z wysokimi cenami nowych terapii, jak i z tym, że postępy w leczeniu spowodowały znaczne wydłużenie życia pacjentów. „Chorzy na szpiczaka dłużej żyją, a w związku z tym dłużej zażywają leki” - tłumaczył. Dlatego we Francji w decyzjach refundacyjnych bierze się pod uwagę to, która terapia przynosi najwięcej korzyści w odniesieniu do kosztów leczenia.

Prof. Leleu zwrócił też uwagę, że w Polsce można by znacznie poprawić skuteczność leczenia chorych na szpiczaka, stosując optymalnie leki, które już są finansowane.

Zgodził się z tym prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej w Lublinie. Wyjaśnił, że lenalidomid powinien być stosowany w terapii podtrzymującej u pacjentów po przeszczepieniu szpiku, bo to wydłuża życie. Jego zdaniem, gdyby lenalidomid został przesunięty z programu lekowego do katalogu leków, to można by szerzej stosować skuteczniejsze schematy leczenia.

Dr Dytfeld dodał z kolei, że lenalidomid (łącznie z deksametazonem) powinien być stosowany już w pierwszej linii leczenia u pacjentów starszych, w gorszym stanie zdrowia.

„Życie chorego ze szpiczakiem to cegiełki (…) Każdy nowy schemat leczenia to dodatkowa cegiełka. A im więcej ich będziemy mieli, tym będzie nam się łatwiej leczyło chorych, a pacjentom będzie się lepiej żyło” - powiedział hematolog.

Podsumowując spotkanie prof. Hajek zaznaczył, że dzięki stosowaniu nowych terapii u części pacjentów szpiczak plazmocytowy może stać się chorobą przewlekłą. „Będzie to możliwe zwłaszcza wtedy, gdy te bardzo skuteczne terapie wielolekowe w połączeniu z transplantacją zastosujemy od razu po rozpoznaniu choroby” - podkreślił.

Szpiczak plazmocytowy jest jednym z najczęstszych nowotworów złośliwych układu krwiotwórczego. Zgodnie z danymi NFZ, w Polsce co roku diagnozuje się go u ok. 1500 osób, a obecnie żyje z nim 9,5 tys. pacjentów. Jest diagnozowany przeważnie u osób po 65. roku życia, ale ostatnio coraz więcej zachorowań dotyczy ludzi młodszych.

Artykuł powstał w ramach kampanii „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o.