Refundacja nowych leków i poprawa ścieżki pacjenta – szansa dla chorych na padaczkę

Padaczka to jedna z najczęstszych przewlekłych chorób neurologicznych. 

„NFZ ocenia liczbę chorych na 300 tys., ale te dane mogą być niedoszacowane, ponieważ część pacjentów może nie korzystać z opieki zdrowotnej w ramach Funduszu. Jednorazowy napad padaczkowy może dotyczyć nawet co 12 osoby. Co roku odnotowywanych jest ok. 30 tys. nowych przypadków” – tłumaczyła prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz–Jarosz, dyrektor Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie. 

Uczestnicy dyskusji wskazywali, że kontrola napadów padaczkowych, a najlepiej całkowite ich wyeliminowanie, są bardzo istotne z punktu widzenia podniesienia jakości życia pacjentów. Wielu z nich choroba uniemożliwiła pracę zawodową. Często też podlegają stygmatyzacji i izolacji społecznej. Jak zaznaczyła prof. Sienkiewicz-Jarosz, wśród osób chorujących na padaczkę jest dużo wyższy wskaźnik śmiertelności, częściej występują zaburzenia lękowe, depresyjne, a ryzyko prób samobójczych jest kilkakrotnie wyższe niż w ogólnej populacji. 

„Liga Przeciwpadaczkowa zaleca edukację pacjentów, że ich chorobę można leczyć skutecznie. Ważny jest odpowiedni dostęp do leków, również tych nowoczesnych i dążenie do uzyskania jak największego odsetka pacjentów, którzy będą wolni od napadów. Bo nawet jeden atak może się okazać przełomowy w ich życiu” – podkreślała prof. Sienkiewicz-Jarosz. 

30 proc. chorych na padaczkę to osoby z padaczką lekooporną. Mówi się o niej, gdy pacjent nie uwolnił się od napadów pomimo podjęcia dwóch kolejnych prób terapeutycznych.

„Padaczka lekooporna obniża jakość życia, powoduje, że pacjent traci niezależność, ma gorsze zatrudnienie lub je traci. Zwiększa też ryzyko zgonu i powoduje wzrost objawów niepożądanych w związku z politerapią. Są to bardzo poważne i czasem brutalne konsekwencje – mówiła prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii. – Dzisiaj rozmawiamy o sposobach zmniejszenia liczby pacjentów z padaczką lekooporną, m.in. poprzez stworzenie centrów specjalistycznych, gdzie będą się pacjentami zajmować osoby najlepiej wykształcone, zwiększenie dostępności do możliwości leczenia operacyjnego oraz do najnowszych leków, które pojawiły się w Polsce i czekają na refundację” – dodała.

Wśród takich leków znajduje się substancja cenobamat.

„To lek, który powoduje, że 20 proc. pacjentów z padaczką lekooporną przestaje mieć napady, więc to jest wielka wartość tej substancji. Leki obecnie objęte refundacją sprawiają, że brak napadów występuje tylko u kilku procent osób nimi leczonych” – wyjaśniała prof. Słowik. – Pojawienie się nowych terapii wymusza dyskusje publiczną na temat tego, że w terapii jest coś nowego, co może zupełnie zmienić krajobraz życia pacjentów” - uzupełniła. 

„Cieszymy się z każdej nowości, jeśli chodzi o zakres terapeutyczny, bo zmienia to naszą praktykę, możemy odpowiadać na indywidualne potrzeby pacjentów i rozwiązywać ich problemy” – podkreślał prof. dr hab. n.med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. 

Wyjaśnił, że liczba pacjentów z padaczkę lekooporną balansuje między 20 a 30 proc., bo są wśród nich osoby, które mają szansę nawet po wielu latach, zmienić swój status, cieszyć się remisją.

„To jest zasługa zmiany leków, wprowadzenia nowych substancji – wskazał prof. Rejdak. – Całe środowisko czeka na nowe substancje, które wywołują też efekt neurobiologiczny. U wysokiego odsetka osób, które zareagują totalną remisją, w mózgu dochodzi do przemian molekularnych i wyhamowuje się proces padaczkowy. Przerwanie napadów daje szanse na normalizację procesów” – podkreślił. 

„W nowych terapiach wszystkie dane wskazują na to, że im szybciej nowe leki wprowadzamy w odpowiedniej grupie, tym większe efekty możemy w niej uzyskać. Potrzebna jest indywidualizacja – zwracała uwagę prof. dr hab. n. med. Joanna Jędrzejczak związana z Kliniką Neurologii i Epileptologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, prezes Polskiego Towarzystwa Epileptologii. – Cenobamat jest naprawdę innowacyjnym lekiem, ma unikalny mechanizm i jeszcze jedną cechę niezwykle istotną z punktu widzenia jakości życia chorego - jednorazowe przyjmowanie leku. To jest postęp, który możemy obserwować” – zaznaczyła. 

Do kwestii dostępności do nowoczesnej farmakoterapii odnieśli się także przedstawiciele organizacji pacjenckich.

„Zdecydowanie tych nowoczesnych leków brakuje. 30 proc. wszystkich chorych wstaje rano i zastanawia się, czy będzie dziś mieć atak. Dlatego, jeżeli wiemy, że są leki już zarejestrowane, to powinniśmy jak najszybciej starać się o refundacje. Bo każdy lek to nowa szansa dla konkretnych osób. Im więcej leków, tym więcej szans, a pacjent w remisji spokojnie może wrócić do życia społecznego – apelowała Alicja Lisowska, prezes Fundacji EPI-BOHATER. –Dobrze by było, żebyśmy mogli, jako organizacje pacjenckie, ogłosić na 14 lutego, w Dniu Chorych na Padaczkę, że mamy kolejne refundowane leki” – stwierdziła Alicja Lisowska.

Jak wskazała dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, dane europejskie i polskie pokazują, że padaczka to choroba, w której struktura kosztów wyraźnie przemawia na niekorzyść kosztów społecznych oraz kosztów pośrednich, związanych z utratą produktywności osób chorych. 

„Marzy nam się, aby padaczka stała się jednostką chorobową, która nie wyklucza, NFZ w 2019 r. wydał ponad 172 mln na leczenie pacjentów z padaczką, a ZUS - 265 mln zł. Najbardziej martwi i jest dla nas przesłanką do działania dominujący udział wydatków na renty, czyli padaczka wyklucza długotrwale z rynku pracy – tłumaczyła dr Gałązka-Sobotka. - To jedno z największych wyzwań, które skłania do podjęcia zdecydowanych działań systemowych usprawniających i zwiększających skuteczność opieki nad pacjentami z padaczką. Całkowite koszty pośrednie to od 400 mln do ponad 1 mld zł rocznie, w zależności od metody liczenia. To koszty utraty produktywności osób przebywających na rencie. Minister finansów powinien zatem mieć największy powód, by zdecydować się na dalsze inwestycje w ten obszar terapeutyczny” – wskazała ekspertka. 

„Pojawienie się nowej terapii wymusza również zmianę systemową, jak np. w migrenie czy SM. Pojawienie się ich w padaczce, mamy nadzieję, też wymusi zmiany. Obecnie pacjent trafia w pierwszej kolejności do lekarza rodzinnego, potem do neurologa, czasem, jeśli neurolog ma trudności z leczeniem, kontaktuje się osobą zajmującą się padaczką. Istnieje wyraźna potrzeba stworzenia formalnie poradni przeciwpadaczkowych, skierowanych do wybranych pacjentów, np. lekoopornych czy kobiet w ciąży” – diagnozowała sytuację prof. Agnieszka Słowik. Według niej drugą strukturą powinno być centrum krajowe - jedno dla dorosłych, a drugie dla dzieci, gdzie byliby leczeni pacjenci wymagający bardzo wyrafinowanej, inwazyjnej diagnostyki padaczkowej.

„Moje obawy są takie, czy gdybyśmy stworzyli takie centra, to te świadczenia byłyby odpowiednio wycenione. Bo wiele programów lekowych czy świadczeń jest wycenionych bardzo słabo i dyrektorzy szpitali bronią się przed takimi procedurami w swoich placówkach – zauważył Wojciech Machajek, prezes Fundacji Chorób Mózgu. – Jeżeli będzie trzeba, będziemy walczyć o to, namawiać decydentów, by jak najwięcej metod i leków było w Polsce refundowanych”.

„Musimy zagwarantować skuteczną i bezpieczną opiekę. Pacjent powinien być pod opieką ośrodka, który gwarantuje optymalizację rezultatów i neurologia idzie drogą tej subspecjalizacji. Nie ma rozwiązania dla neurologii, są rozwiązania zorientowane na potrzeby konkretnych chorych. Miarą powodzenia w tym działaniu jest kontrola napadów” – podsumowała dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. 

 Źródło informacji: PAP MediaRoom