Eksperci wskazali terapie wymagające pilnej refundacji w leczeniu chorych z nowotworami układu pokarmowego

Lista priorytetów refundacyjnych TOP 10 ONKO powstaje od pięciu lat na podstawie opinii członków zarządu Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. W tegorocznej edycji listy silną reprezentację - 4 na 10 - miały terapie do leczenia chorych z nowotworami układu pokarmowego. Były to dwa innowacyjne leki na raka żołądka, a także po jednym na raka jelita grubego oraz raka wątrobowokomórkowego.

Prof. Barbara Radecka z Opolskiego Centrum Onkologii, członek zarządu PTOK i wojewódzka konsultant ds. onkologii klinicznej podkreśliła, że proces tworzenia listy był bardzo długi i rzetelny. „Staraliśmy się dostrzec potrzeby wszystkich pacjentów onkologicznych i wybrać te terapie, które są uznane wśród klinicystów i przynoszą pozytywne efekty terapeutyczne” - tłumaczyła.

Zwróciła uwagę, że jeden ze wskazanych na liście leków na raka żołądka i raka połączenia żołądkowo-przełykowego, trastuzumab derukstekan jest znany od kilku lat, z powodzeniem stosowany i refundowany w leczeniu kobiet z rakiem piersi. W raku żołądka przeznaczony jest do stosowania u pacjentów z nadekspresją białka HER2 (tzw. HER2-dodatni), której występowanie wiąże się z gorszym rokowaniem.

„W raku żołądka ta zmiana molekularna występuje znacznie rzadziej niż w raku piersi, dotyczy ok. 5-10 proc. pacjentów, czyli nieco ponad 100 osób rocznie. Aktualnie obowiązującym standardem w I linii leczenia jest zastosowanie, analogicznie jak w raku piersi, chemioterapii w połączeniu z trastuzumabem, czyli, przeciwciałem anty-HER2. Kiedy jednak skutek tego leczenia się wyczerpie średnio po około roku, wtedy tak naprawdę nie mamy terapii ukierunkowanej na HER2. A to oznacza, że pomimo specyficznej cechy, zaczynamy tych chorych leczyć, tak jak wszystkich innych chorych na raka żołądka” - wyjaśniła.

Dodała, że w raku piersi tych terapii anty-HER2 jest wiele.

„Mamy refundowanych pięć linii leczenia, co było przełomem w podejściu do leczenia raka piersi. Niektóre z nich były testowane już w raku żołądka, ale wyniki nie zakończyły się sukcesem, więc przez długi czas zostaliśmy na tym jednym koncepcie: chemioterapia z trastuzumabem. Dziś w raku żołądka moglibyśmy zastosować trastuzumab derukstekan - koniugat, który jest nie tylko lepszy od samej chemioterapii, ale jest także lepszy od stosowanej w II linii leczenia chemioterapii połączonej z innym przeciwciałem, ramucyrumabem” - wskazała prof. Radecka.

Dodała, że to leczenie jest bardzo wartościową opcją, co uzasadnia trzecią pozycję na liście TOP TEN ONKO 2025.

Profesor Radecka zwróciła uwagę, że pilna potrzeba kliniczna udostępnienia tej terapii pacjentom została wyraźnie wskazana przez czołowych polskich klinicystów już wcześniej.

„W zeszłym roku znalazła się ona na szóstym miejscu listy najważniejszych priorytetów refundacyjnych TOP TEN ONKO 2024, w tym roku awansowała na pozycję trzecią” - podała ekspertka.

Dr Leszek Kraj z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (WUM) zauważył, że omawiany przez prof. Radecką lek, trastuzumab już raz zrewolucjonizował leczenie raka żołądka w I linii leczenia, umożliwiając pacjentom przekroczenie bariery 12 miesięcy przeżycia. „I znowu mamy przekroczoną tę magiczną barierę 12 miesięcy, ale tym razem u pacjentów w II linii leczenia” – dodał.

Specjalista z WUM wskazał też na drugi lek celowany w leczeniu chorych z zaawansowanym rakiem żołądka, który jest zalecany w najnowszych wytycznych klinicznych (NCCN, ESMO) dla I linii leczenia systemowego w skojarzeniu z chemioterapią.

„Jak popatrzymy sobie na aktualne wytyczne postępowania ESMO (European Society For Medical Oncology - przyp. PAP MediaRoom), to tam znajdziemy zolbetuksymab, w związku z tym pacjenci też będą nas o to pytać. Jest to terapia w połączeniu z chemioterapią, dla kolejnej podgrupy pacjentów (ze zwiększoną ekspresją białka, klaudyny 18.2 - red.). Prowadzone są badania kliniczne w tym zakresie i zolbetuksymab z chemioterapią, jeśli jest ekspresja, w tych wytycznych się znajduje. Zaś wyniki tych badań potwierdzają przewagę dołączenia tego leku do chemioterapii. Chcielibyśmy mieć taki wybór dla naszych pacjentów” - wyjaśnił lekarz.

Doktor Kraj odniósł się również do sytuacji pacjentów chorujących na raka wątrobowokomórkowego (HCC). HCC jest bardzo specyficzny, gdyż występuje dwa razy rzadziej niż rak żołądka.

Wskazał, że w tym nowotworze nie stosuje się chemioterapii, jest tylko terapia celowana. Dodał, że dwa lata temu nastąpił przełom w leczeniu pacjentów z HCC, odkąd lekarze mają do dyspozycji refundowaną immunoterapię w połączeniu z leczeniem antyangiogennym. Na ostatniej liście TOP TEN ONKO dla pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym znalazła się podwójna immunoterapia, durwalumab w skojarzeniu z tremelimumabem.

“Ktoś może zapytać, po co nam kolejna immunoterapia? Lek antyangiogenny zwiększa efektywność immunoterapii, ale może też zwiększać ryzyko krwawienia. Pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym mają je bardzo często podwyższone, więc często nawet nie jesteśmy w stanie rozpocząć leczenia antyangiogennego. Dla nich bardzo chciałbym mieć do dyspozycji podwójną immunoterapię” - powiedział dr Leszek Kraj.

Dodał ponadto, że będący składnikiem podwójnej immunoterapii tremelimumab (tzw. schemat STRIDE) podawany jest pacjentowi tylko raz, co jest korzystne i dla samych pacjentów, i dla systemu.

Według klinicysty, w tym przypadku jest to wąska grupa chorych. „Mowa o pacjentach zakażonych wirusem typu B czy typu C, do czego najczęściej dochodziło w wyniku kontaktu ze służbą zdrowia przed wieloma laty. To są m.in. honorowi dawcy krwi w latach osiemdziesiątych XX w., którzy niedawno się dowiedzieli, że zostali w ten sposób zakażeni wirusem.

Prof. Radecka podkreśliła, że ta podwójna immunoterapia jest dobrze tolerowana przez pacjentów i stosunkowo mało toksyczna, co ma pozytywny wpływ na jakość życia chorych leczących się z raka wątrobowokomórkowego, pozwalając im nawet na aktywność zawodową.

Prof. Radecka podczas debaty omówiła również propozycję refundacji leku w leczeniu raka jelita grubego, która pojawiła się na liście TOP TEN ONKO 2025. „Enkorafenib + cetuksymab, to terapia adresowana do chorych z mutacją BRAFV600E. Dotyczy około 8-10 proc. pacjentów o bardzo słabych rokowaniach, ponieważ nowotwory z mutacją BRAF przebiegają agresywniej, gorzej odpowiadają na chemioterapię, częściej dają przerzuty do otrzewnej i węzłów chłonnych w jamie brzusznej, co powoduje, że chorzy szybko się wyniszczają” - wyjaśniła.

Dodała, że w porównaniu do długości przeżycia chorych na raka jelita grubego z przerzutami, które w tej chwili przekracza średnio 30 miesięcy, w dobrych warunkach nawet 36, to u chorych z mutacją BRAF, to ten czas wynosi raptem między 7 a 13 miesięcy.

Prof. Radecka zwróciła uwagę, że ta terapia nie jest nowa. „Została zarejestrowana już kilka lat, ale proces refundacyjny w Polsce się ślimaczy. Póki co leczenie to jest w Polsce dostępne dla nielicznych chorych, w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych (tzw. RDTL-u)” - powiedziała.

Jak dodała, pacjent z mutacją BRAF, który ma przerzutowego raka jelita grubego i otrzymał już trzy linie standardowego leczenia, bo tyle de facto jest dostępnych dla niego w programie lekowym i w katalogu chemioterapii, nie może już otrzymać żadnej innej terapii.

„Tymczasem ta terapia cieszy się zaufaniem w środowisku klinicystów, bo może dostarczyć chorym, z tą bardzo trudną postacią raka jelita grubego, dodatkowych miesięcy życia. I została przez nas po raz kolejny w tym rankingu podniesiona” - podkreśliła prof. Radecka.

O wyzwaniach w ustalaniu priorytetów refundacyjnych w onkologii mówiła Elżbieta Kozik, prezes Stowarzyszenia Ruch Onkologiczny PARS. Jej zdaniem, kluczowym kryterium przy tworzeniu listy priorytetów refundacyjnych w onkologii powinien być brany pod uwagę wskaźnik przeżycia, który w przypadku raka żołądka jest niski: 5 lat przeżywa zaledwie co trzeci pacjent.

Dodała, że ogromnie ważny jest tu czas, bo znane są przypadki, że pacjent nie doczekał pozytywnej decyzji o udostępnieniu leczenia, np. w ramach ratunkowego dostępu do terapii.

Wtórowała jej Iga Rawicka, prezes Fundacji EuropaColon Polska, zwracając uwagę na kwestię wprowadzenia równych szans refundacji dla każdej linii leczenia onkologicznego.

„Bardzo ważne jest też, aby w negocjacjach refundacyjnych brać również mocno pod uwagę kryterium poprawy jakości życia pacjentów” - wskazała.

Dodała, że nie trzeba podawać pacjentom wszystkich dostępnych leków, tylko ten skuteczny, bo w onkologii czas gra kluczową rolę. „Nie możemy pozwolić na stratę czasu przez przeciągające się negocjacje refundacyjne” - podkreśliła, zwracając się w debacie do Macieja Miłkowskiego, obecnie zastępcy dyrektora ds. finansowych Wojskowego Instytutu Medycznego, a wcześniej przez wiele lat wiceministra zdrowia odpowiadającego w resorcie za politykę lekową.

Maciej Miłkowski przyznał, że negocjacje w producentami leków bywają długie w przypadku zupełnie nowych terapii. Łatwiej jest, gdy rozmowy dotyczą udostępnienia leku w kolejnym wskazaniu. „Urzędnik też musi mieć na uwadze, że budżet NFZ jest ograniczony” - powiedział.

Miłkowski podkreślił, że refundacje zawsze są jakimś wyborem. „Ważne, żeby o tym rozmawiać ze specjalistami, organizacjami pacjenckimi oraz z urzędnikami, którzy w resorcie zdrowia odpowiadają za tworzenie koszyka świadczeń i leków refundowanych” - zaznaczył ekspert.

Dodał, że takie listy jak TOP TEN ONKO 2025 powinny powstawać też w innych dziedzinach, bo pokazują potrzeby pacjentów, które są i być powinny nadrzędnym celem działań w ochronie zdrowia.

TOP TEN ONKO 2025

Źródło informacji: PAP MediaRoom