Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy: chorzy na dystrofię mięśniową Duchenne’a i ich rodziny proszą o pomoc i wsparcie papieża Franciszka w uzyskaniu dostępu do leczenia

„Chorzy na DMD nie mają już więcej czasu, dla nich każdy dodatkowy dzień oczekiwania na leczenie to nieodwracalna strata nie do powetowania. Lek należy podać jak najwcześniej, jeszcze w momencie, gdy pacjent chodzi, wtedy jego skuteczność jest większa… Zrozpaczeni rodzice chorych chłopców postanowili szukać pomocy u Ojca Świętego - stojąc w obliczu rozpaczy, całkowitego odrzucenia i niezrozumienia ze strony najważniejszych osób i polskich instytucji państwowych, wystosowali do papieża Franciszka emocjonalny list, prosząc go o wsparcie w tej trudnej dla nich sytuacji” - mówi Agnieszka Volkov, prezes Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy. 

Wniosek o refundację atalurenu wpłynął do Ministerstwa Zdrowia 23 lutego 2019 r (wcześniej po raz pierwszy w 2016 roku). Oba wnioski przeszły ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Prezes agencji nie zarekomendował objęcia refundacją atalurenu, m.in. ze względu na brak wiarygodnych badań naukowych, brak wyników wskazujących na skuteczność technologii lekowej oraz na brak uzasadnienia dla stosunku kosztów i korzyści. Ponadto Komisja Ekonomiczna jednogłośnie wydała uchwałę negatywną dla leku ataluren we wnioskowanym wskazaniu. W odczuciu pacjentów oraz ich rodzin powyższe decyzje są niezwykle dla nich krzywdzące, zwłaszcza że najnowsze dane (z września 2021 roku) z badania obserwacyjnego z rejestru STRIDE*, obejmującego pacjentów z 13 krajów Europy i Izraela i w którym gromadzone są rzeczywiste dane z długotrwałej obserwacji stosowania atalurenu w praktyce klinicznej wykazały, że preparat o ponad 5 lat przedłuża zdolność chodzenia u chorych. 

Rodzice chorych dzieci nie są w stanie zrozumieć decyzji urzędniczych i zadają sobie pytanie: „Jeżeli nauka i nowoczesna medycyna daje możliwość leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a to dlaczego takiej możliwości nie daje polskie państwo? Przecież istnieje konstytucyjne prawo do leczenia”.

„Pacjenci i ich rodziny, stojąc w obliczu rozpaczy, całkowitego odrzucenia i niezrozumienia ze strony najważniejszych osób i polskich instytucji państwowych, postanowili szukać pomocy u Ojca Świętego - wystosowali do papieża Franciszka emocjonalny list, prosząc go o wsparcie w tej trudnej dla nas sytuacji…” - wyjaśnia Agnieszka Volkov. 

* Rejestr STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence) jest ciągłym, wieloośrodkowym badaniem obserwacyjnym bezpieczeństwa i skuteczności terapii lekiem ataluren w rutynowej opiece nad pacjentem z nmDMD. Jest to pierwsze repozytorium rzeczywistych danych z długotrwałego stosowania leku ataluren w rutynowej praktyce klinicznej. Pacjenci włączeni do programu leczenia są obserwowani przez co najmniej pięć lat od daty rozpoczęcia leczenia lub do czasu wycofania z badania.2 Na dzień 31 stycznia 2021 r. zarejestrowano 286 pacjentów z 13 krajów Europy i Izraela.

KONTAKT:

Agnieszka Volkov

prezes Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy

e-mail: agnieszka.volkov@parentproject.org

Źródło informacji: Fundacja Parent Project Muscular Dystrophy