W Polsce dorośli pacjenci z hemofilią A bez inhibitora czynnika VIII wciąż – jako ostatni w UE – czekają na możliwość leczenia terapiami podskórnymi

Hemofilia typu A to choroba genetyczna dotycząca krzepnięcia krwi - w następstwie niedoboru białka (nazywanego czynnikiem VIII) u chorych dochodzi do samoistnych krwawień o różnym umiejscowieniu (najczęściej wylewów do stawów).

Aby im zapobiec, chorzy na ciężką hemofilię od wczesnego dzieciństwa przyjmują dożylnie koncentraty czynnika krzepnięcia kilka razy w tygodniu. W przeciwnym wypadku są narażeni na krwotoki, które mogą zagrażać ich życiu.

Jednak ostatnie lata przyniosły znaczące przyspieszenie oraz serię przełomów w leczeniu hemofilii typu A. Mowa przede wszystkim o terapiach podskórnych. Pozwalają one na poprawę jakości życia pacjentów (rezygnacja z bolesnych i częstych iniekcji dożylnych), a także cechują się wysoką skutecznością (praktyczne wyeliminowanie samoistnych krwawień).

Póki co jednak w obszarze dostępności terapii podskórnej dla wszystkich pacjentów z hemofilią A Polska znajduje się na ostatnim miejscu w całej Unii Europejskiej - o czym przypominali eksperci oraz pacjenci podczas konferencji prasowej „Dorosłość z hemofilią A bez inhibitora: od wyzwań systemowych do rozwiązań” zorganizowanej przez firmę farmaceutyczną Roche Polska w Centrum Prasowym PAP.

„Ta batalia o zdrowe stawy, brak wylewów i powikłań dla wszystkich pacjentów trwa już od lat. Wpierw otrzymali ją chorzy z inhibitorem, następnie dzieci do 18. roku życia, od sierpnia tego roku - także ci już pełnoletni, którzy mieli szczęście uczestniczyć wcześniej w badaniach klinicznych. Jednak dla większości pacjentów terapie podskórne, oznaczające realizację klinicznego celu >>zera krwawień<<, pozostają wciąż nieosiągalne” - mówił Krzysztof Adamcewicz, dyrektor Działu Strategii Rozwoju Rozwiązań Roche Polska.

Pprzypomniał, że postulatem środowisk lekarskich i pacjenckich nie jest obligatoryjne objęcie wszystkich chorych terapiami podskórnymi, ale umożliwienie im wyboru oraz szansy na skorzystanie z innowacyjnych (choć już od dawna znanych i stosowanych na całym świecie) rozwiązań.

„Pozostajemy w gotowości do dialogu z Ministerstwem Zdrowia oraz NFZ, aby udostępnić terapię dla wszystkich pacjentów z hemofilią typu A bez inhibitora w taki sposób, aby nie generowało to dodatkowych kosztów dla budżetu Funduszu” - deklarował przedstawiciel Roche Polska.

Zerowy wskaźnik krwawień u 82 proc. pacjentów objętych badaniami klinicznymi terapii podskórnej - to dane, do których odwołała się dr Justyna Kozińska z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

„Terapia podskórna oznacza podanie skutecznego leku raz na dwa, trzy, a niekiedy cztery tygodnie - podczas gdy tradycyjne, dożylne leczenie chroni jedynie do 12 godzin. Nic dziwnego, że pacjenci, którzy skorzystali z niej w ramach opieki pediatrycznej, nie wyobrażają sobie powrotu do codziennego bólu i życia w strachu” - zaznaczyła.

Lekarka przypomniała, że w 2025 r. Światowa Organizacja Zdrowia wpisała jedną z terapii podskórnych na Listę Leków Podstawowych (EML) oraz Listę Leków Podstawowych dla Dzieci (EMLc). Oznacza to uznanie jej wartości klinicznej dla pacjentów. Ekspertka podkreśla, że terapia odpowiada na „kluczowe potrzeby zdrowotne”.

Pozytywną rekomendację dla jednej z terapii podskórnych (dostępnych bądź badanych jest obecnie na świecie kilka) dla pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią A bez inhibitora wydała również Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).

„W porównaniu do sytuacji dorosłych - w pediatrii mamy naprawdę dobrą sytuację, ponieważ istnieje pełna możliwość wyboru terapii dostosowanej do potrzeb i stylu życia pacjenta. Natomiast nie rozumiem, czym różni się chory siedemnastolatek od osiemnastolatka” - pytał prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Hematologii i Onkologii Dziecięcej.

Jak wskazywała dr Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie, w sprawie umożliwienia wyboru terapii podskórnej wszystkim pacjentom z hemofilią A bez inhibitora panuje wśród tak lekarzy, jak i pacjentów, pełen konsensus.

„Ustnie i pisemnie wciąż o to apelujemy, czując już pewną bezsilność, bo cała Europa stosuje te leki. Nasi pacjenci o tym wiedzą i nieustannie pytają, dlaczego są pozbawieni tej możliwości - a my nie umiemy odpowiedzieć na to, pozornie proste, pytanie” - mówiła dr Zdziarska.

Tymczasem ograniczanie dostępu do skutecznych i poprawiających jakość życia terapii przynosi, zdaniem dra Michała Seweryna, wiceprezesa EconMed i współautora raportu pt. „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”, jedynie pozorne oszczędności.

„Pacjent w gorszym stanie nie może normalnie żyć i pracować, wymaga coraz częstszych interwencji medycznych. Jednym słowem - generuje dla całego systemu koszty. A nie możemy zapominać również o aspekcie społecznym, bo wraz z nieefektywnie leczonym hemofilikiem >>choruje<< cała jego rodzina. Zwiększenie dostępności terapii podskórnych to nie wydatek, ale inwestycja” - przekonywał ekspert.

Podczas konferencji nie zabrakło również głosu samych pacjentów. Pan Sławomir, od niemal 40 lat zmagający się z ciężką hemofilią A bez inhibitora, wyznał, że mimo stosowania terapii dożylnej czuje nieustanny ból oraz obawę o swoje zdrowie i życie".

„Jedno podanie leku oznacza dziś iniekcję z trzech strzykawek - ale wkłuć bywa znacznie więcej z powodu kondycji żył. W domu trzymam nawet cztery kartony czynnika, a to wystarcza jedynie na miesiąc - tłumaczył pacjent.

Z kolei Pan Wiktor, który korzystał z terapii podskórnej dzięki uczestniczeniu w badaniach klinicznych przyznał - „nowa terapia odmieniła moje życie, a choroba faktycznie przestała mi przeszkadzać w codziennym funkcjonowaniu”.

Źródło informacji: PAP MediaRoom