Pobierz materiał i Publikuj za darmo

Siódmego września 2023 r. w Warszawie z okazji Światowego Dnia Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a 2023 (World Duchenne Awareness Day 2023) odbyła się konferencja „Tylko razem pokonamy tę chorobę”. Wydarzenie to zorganizowała Fundacja StopDuchenne Poland wspólnie z Akademią Leona Koźmińskiego.
Termin konferencji 7 września został wybrany nieprzypadkowo i jest ściśle związany z liczbą 79. Liczba ta to 79 eksonów w najdłuższym znanym ludzkim genie, kodującym białko dystrofiny niezbędne do utrzymania w organizmie prawidłowego procesu regeneracji komórek mięśniowych. Brak dystrofiny prowadzi do zaniku mięśni. W świecie przyjęto zatem, że 7 będzie oznaczało dzień, a 9 miesiąc obchodów Światowego Dnia Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a. W Polsce wydarzenie poświęcone tej jednostce chorobowej zorganizowano w tym dniu po raz pierwszy.
Celem konferencji, było:
- propagowanie w społeczeństwie wiedzy o chorobach rzadkich, w szczególności dystrofii mięśniowej Duchenne’a, w skrócie nazywanej DMD,
- propagowanie w społeczeństwie wiedzy o badaniach klinicznych,
- przeciwdziałanie wykluczeniu społecznemu chorych na choroby rzadkie, w szczególności na DMD.
Potencjał badań klinicznych
Konferencja odbyła się z udziałem wybitnych polskich i zagranicznych ekspertów, specjalistów z różnych dziedzin medycyny, naukowców, badaczy, przedstawicieli organów administracji publicznej oraz pacjentów i ich rodzin. Spotkanie poprowadził lek. Łukasz Więch, wykładowca i kierownik studiów podyplomowych „Prowadzenie i monitorowanie badań klinicznych” Akademii Leona Koźmińskiego.
Prelegenci i prelegentki poruszyli temat pomocy medycznej oraz opieki nad pacjentami, począwszy od diagnozy, aż po zaawansowany etap choroby, zwracając uwagę na różne aspekty zdrowotne w tym neurologiczne, kardiologiczne, pulmonologiczne i układu kostnego. Zwrócono uwagę na to, jak istotna jest dla pacjentów prawidłowo przeprowadzona fizjoterapia, która może wspierać farmakoterapię w celu jak najdłuższego utrzymania chorych w dobrej kondycji. Przed rozpoczęciem fizjoterapii bardzo ważna jest indywidualna ocena stanu pacjenta.
Podczas konferencji zostały przedstawione informacje o lekach, które zostały wprowadzone na rynek polski dzięki już zakończonym badaniom klinicznym. Dzięki nim część chorych (około 10%) może liczyć na lekką poprawę stanu zdrowia (nie na wyleczenie). Przybliżono też toczące się wciąż badania kliniczne nad kolejnymi terapiami z uwzględnieniem ich potencjalnej skuteczności i bezpieczeństwa dla chorych. Podkreślono jednocześnie, że przed naukowcami jest jeszcze długa droga do znalezienia leków, których działanie przyniesie statystycznie istotny wynik i poprawę zdrowia chorych. Wytłumaczono również najnowsze osiągnięcia z zakresu terapii komórkami macierzystymi i możliwości terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Zwrócono uwagę na konieczność prowadzenia badań wysokiej jakości zapewniających rzetelność wyników.
Konieczna interdyscyplinarna współpraca i zaangażowanie pacjentów
Ciekawym wątkiem spotkania był przedstawiony plan współpracy Fundacji StopDuchenne z Państwowym Instytutem Medycznym MSWiA w Warszawie w celu zapewnienia opieki kardiologicznej dla chorych, którzy ukończyli 18. rok życia oraz kobiet będących nosicielkami wadliwego genu, których stan zdrowia, szczególnie serca, wymaga okresowej kontroli i leczenia.
Podczas paneli dyskusyjnych podkreślano rolę pacjenta i organizacji pacjenckich w badaniach klinicznych, etyczne i prawne aspekty tego udziału oraz zasady organizacji i funkcjonowania Funduszu Kompensacyjnego Badań Klinicznych. Na zakończenie eksperci dyskutowali o dalszych działaniach po zakończeniu badań klinicznych. Poruszyli problematykę rejestracji leków i dopuszczenie do obrotu ze szczególnym zwróceniem uwagi na choroby rzadkie, ułatwienia i zachęty dla firm w procesie rejestracji produktów leczniczych stosowanych w chorobach rzadkich. Omawiano włączanie pacjentów do programów lekowych oraz wdrożenie Ustawy o prawach pacjenta i Rzeczniku Praw Pacjenta.
Wydarzenie było doskonałą okazją do wymiany wiedzy wśród ekspertów, wykazania solidarności wobec pacjentów, ich opiekunów oraz środowiska medycznego, a także podnoszenia społecznej świadomości na temat tej choroby. Niezwykle ważne jest to, aby aktualna wiedza, zarówno medyczna jak i naukowa, docierała do jak najszerszej grupy odbiorców. Podczas konferencji padło wiele konkretnych danych, zwrócono uwagę na potrzeby pacjentów i ich bliskich, lekarzy, organizacji NGO czy sektora farmaceutycznego po to, aby nie zaniechać potencjału tkwiącego w badaniach klinicznych. Podkreślono, że skuteczne docieranie do pacjentów wymaga uprzedniego wsłuchiwania się w ich potrzeby, a uzyskanie skutecznego i bezpiecznego leku wymaga współpracy wielu podmiotów - zgodnie z hasłem tegorocznej konferencji, które brzmiało „Tylko razem pokonamy tę chorobę”.
Przedsięwzięcie wsparła finansowo, udzielając grantu na realizację, firma Sarepta Therapeutics, a także Katryński Foundation, Fundacja Parent Project Muscular Dystropchy Polska oraz indywidualni darczyńcy, w tym rodziny chorych na DMD.
Źródło informacji: Fundacja StopDuchenne Poland
Pobierz materiał i Publikuj za darmo
bezpośredni link do materiału
POBIERZ ZDJĘCIA I MATERIAŁY GRAFICZNE
Zdjęcia i materiały graficzne do bezpłatnego wykorzystania wyłącznie z treścią niniejszej informacji
Data publikacji | 12.09.2023, 08:30 |
Źródło informacji | Fundacja StopDuchenne Poland |
Zastrzeżenie | Za materiał opublikowany w serwisie PAP MediaRoom odpowiedzialność ponosi – z zastrzeżeniem postanowień art. 42 ust. 2 ustawy prawo prasowe – jego nadawca, wskazany każdorazowo jako „źródło informacji”. Informacje podpisane źródłem „PAP MediaRoom” są opracowywane przez dziennikarzy PAP we współpracy z firmami lub instytucjami – w ramach umów na obsługę medialną. Wszystkie materiały opublikowane w serwisie PAP MediaRoom mogą być bezpłatnie wykorzystywane przez media. |
Pozostałe z kategorii
-
Image
Koalicja RSV: wirus RS nie odpuszcza
W styczniu i lutym 2025 roku odnotowano 52 412 zakażeń RSV. To o 20 000 więcej niż w tym samym okresie 2024 roku. Prawie połowa (18 500) dotyczyła dzieci do 2. roku życia [1]. To właśnie dla nich wirus RS jest szczególnie niebezpieczny. Czas na wprowadzenie rozwiązań, które pozwolą zabezpieczyć najmłodszych przed wirusem RS, aby sezon 2025/26 był wolny od RSV.- 18.03.2025, 14:34
- Kategoria: Zdrowie i styl życia
- Źródło: Koalicja Na Rzecz Profilaktyki Zakazeń RSV
-
World's Most Beautiful Restaurant: Austria’s VINA wins Property Award 2025
Austria’s restaurant VINA, designed by the architecture firm INNOCAD, has been awarded the title of the world's most beautiful "Leisure Interior" at the "International Property Awards 2025" in London. Currently, it is fully booked for months.- 18.03.2025, 09:23
- Kategoria: Zdrowie i styl życia
- Źródło: APA-OTS
-
Image
Rzecznik Praw Pacjenta: Polska prezydencja w UE zabiega o przyjęcie Europejskiej Karty Praw Pacjenta PAP
Europejska Karta Praw Pacjenta jako dokument społeczny wypracowany przez organizacje pacjentów jest znany od ponad dwóch dekad. Polska w czasie prezydencji w Radzie Unii Europejskiej zainicjowała konsultacje w sprawie zmiany tego dokumentu w obowiązujący w całej Wspólnocie akt prawny - wskazał Bartłomiej Chmielowiec, Rzecznik Praw Pacjenta, który wspólnie z Ministerstwem Zdrowia prowadzi prace w tej sprawie. Konsultacje europejskie odbywają się na X Kongresie Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach.- 14.03.2025, 12:06
- Kategoria: Zdrowie i styl życia
- Źródło: PAP MediaRoom
Newsletter
Newsletter portalu PAP MediaRoom to przesyłane do odbiorców raz dziennie zestawienie informacji prasowych, komunikatów instytucji oraz artykułów dziennikarskich, które zostały opublikowane na portalu danego dnia.
ZAPISZ SIĘ