Zaproszenie do uczestnictwa w badaniach

Weinheim / Niemcy, maj 2014 - Noworodki i dzieci do piątego roku życia cierpiące na niedobór karbamylotransferazy ornitynowej (OTC), niedobór syntetazy karbamoilofosforanowej (CPS) I oraz niedobór syntetazy argininobursztynianowej (ASS) (cytrulinemia typu I) nadal mogą być zgłaszane do SELICA V (1), czyli badania komórek wątroby. Celem tych otwartych, prospektywnych i wieloośrodkowych badań klinicznych jest wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia komórek wątroby (hepatocytów) u dzieci cierpiących na wspomniane zaburzenia cyklu mocznikowego.

Wstępna analiza danych z badania, przedstawiona ostatnio na dorocznym zebraniu Towarzystwa Dziecięcych Chorób Metabolicznych (Association of Pediatric Metabolic Disorders, APS) w niemieckim mieście Fulda, wskazuje na spodziewane korzyści u pacjentów leczonych hepatocytami. "Te wstępne dane motywują nas do kontynuacji badania w roku 2014, co m.in. pozwoli większej liczbie poważnie chorych dzieci zyskać czas do chwili, gdy będzie je można poddać przeszczepowi wątroby" - wyjaśnia kierujący badaniami prof. dr Georg F. Hoffmann z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Heidelbergu.

Cytonet złożył wniosek o zatwierdzenie leczenia z użyciem hepatocytów w Europejskiej Agencji Leków (EMA) w grudniu 2013 roku.

Czy mają Państwo pacjentów cierpiących na zaburzenia cyklu mocznikowego i chcielibyście Państwo zgłosić ich do udziału w programie badań klinicznych SELICA dotyczącym leczenia z użyciem hepatocytów?

Szczegółowe informacje na temat kryteriów przyjęcia lub odrzucenia udziału w badaniu można uzyskać u kierującego badaniami w Szpitalu Uniwersyteckim w Heidelbergu:

Prof. Dr. med. Prof. h.c. (RCH) Georg Friedrich Hoffmann

Heidelberg University Hospital, Pediatric Clinic I

Im Neuenheimer Feld 430

69120 Heidelberg / Niemcy

telefon +49 (0) 6221 - 56 - 4101

e-mail: georg.hoffmann@med.uni-heidelberg.de

(1) Bezpieczeństwo i skuteczność zastosowania hepatocytów

Informacje o zaburzeniach cyklu mocznikowego i leczeniu z użyciem hepatocytów

Zaburzenia cyklu mocznikowego to poważne i zagrażające życiu wady w wątrobowym metabolizmie amoniaku (NH3). Należą do nich niedobór syntetazy karbamoilofosforanowej (CPS) I, niedobór syntetazy N-acetyloglutaminianowej (NAGS), niedobór karbamylotransferazy ornitynowej (OTC), niedobór syntetazy argininobursztynianowej (ASS) - zwany również cytrulinemią, niedobór liazy argininobursztynianowej (ASL) oraz niedobór arginazy-1 (hiperargininemia). Zaburzenia cyklu mocznikowego powstają, gdy nieprawidłowo funkcjonują różne enzymy biorące udział w procesie detoksykacji amoniaku (NH3). U osób dotkniętych tą chorobą nie dochodzi do metabolizacji neurotoksycznego NH3 do mocznika i jego późniejszego wydalenia. Zamiast tego amoniak gromadzi się w krwi i tkankach, prowadząc - zależnie od tego, jak ciężkie są zaburzenia - do poważnych uszkodzeń tkanek nerwowych i mózgu, a nawet śmierci. U dzieci z nieleczonymi zaburzeniami cyklu mocznikowego normalny rozwój psychofizyczny jest praktycznie niemożliwy. Ponieważ jedyna możliwa w przypadku noworodków metoda leczenia, czyli przeszczep całej wątroby lub jej płata jest wysoce problematyczna, a znalezienie odpowiedniego dawcy nie jest łatwe, w ostatnich latach prowadzi się badania nad udoskonaleniem terapii opartej na hepatocytach wyizolowanych z wątroby dawców, u których przeszczep jest wykluczony. W realizacji tego projektu Cytonet ściśle współpracuje z najważniejszymi międzynarodowymi ośrodkami neonatologii i metabolizmu dziecięcego. Zasadniczym celem jest skuteczne zrekompensowanie wady metabolizmu poprzez wprowadzenie zdrowych i metabolicznie prawidłowo funkcjonujących ludzkich hepatocytów przez żyłę wrotną wątroby chorego dziecka. Projekt finansowany jest przez Federalne Ministerstwo Edukacji i Badań Naukowych w Niemczech w ramach inicjatywy Klastra Doskonałości. Cytonet jest aktywnym partnerem Klastra Biotechnologicznego Rhein-Neckar (BioRN) uznanego w roku 2008 za Klaster Doskonałości za "Osiągnięcia w dziedzinie medycyny komórkowej i molekularnej".

Informacje o Cytonet

Grupa Cytonet to międzynarodowa spółka biotechnologiczna zatrudniająca 60 pracowników i mająca oddziały w Weinheim/Niemcy, Heidelbergu/Niemcy oraz Durham w Północnej Karolinie/USA. Spółka opracowuje i wytwarza produkty do terapii komórkowej z użyciem specjalnie przygotowanych komórek ludzkich. W przypadku wielu chorób produkty te pełnią rolę alternatywnych metod leczenia względem terapii stosowanych obecnie (np. przeszczepy organów) lub też zapewniają, że pacjent przeżyje po transplantacji. Opracowana przez Cytonet terapia z użyciem hepatocytów wykorzystuje złożoną procedurę, w ramach której dokonuje się dokładnego wyizolowania i przygotowania komórek od dawców, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu. Dyrektorami zarządzającymi projektu są dr Wolfgang Rüdinger, Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner oraz dr Torsten Hombeck. Cytonet jest spółką wydzieloną z działu terapii komórkowej Roche, założoną w kwietniu 2000 roku. Pakiet kontrolny udziałów w spółce posiada Dietmar Hopp z rodziną.

KONTAKT:

Cramer-Gesundheits-Consulting GmbH

Postfach 11 07

65741 Eschborn / NIEMCY

Kerstin Depmer

tel. +49 (0) 61 96 / 77 66 - 117

e-mail: depmer@cgc-pr.com

-

Karin Jürgens

tel. + 49 (0) 61 96 / 77 66 – 114

e-mail: juergens@cgc-pr.com

Źródło informacji: APA-OTS