Eksperci biją na alarm: brakuje osocza do produkcji leków. Jak zaspokoić rosnące zapotrzebowanie na ten cenny składnik krwi?

Osocze to płynny składnik krwi stanowiący 55% jej objętości. W znacznej większości składa się z wody, ale zawiera również cenne białka. Osocze krwi może być przetaczane pacjentom lub frakcjonowane, w wyniku czego - w ramach skomplikowanego procesu przetwarzania - powstają ratujące zdrowie i życie produkty osoczopochodne, takie jak immunoglobuliny, albuminy oraz czynniki krzepnięcia.

Leki otrzymywane z osocza często stanowią jedyną możliwość leczenia wielu ciężkich, rzadkich zespołów chorobowych oraz chorób. Stosowane są m.in. przy transplantacji narządów i tkanek, operacjach kardiochirurgicznych, z ciężką niewydolnością serca, hemofilią, pokrewnymi skazami krwotocznymi oraz w profilaktyce konfliktu serologicznego. Wykorzystywane są także w leczeniu oparzeń i wstrząsów, w pierwotnych i wtórnych zaburzeniach odporności, a także w hematoonkologii, neurologii oraz wielu chorobach rzadkich.

Produkcja leków pochodzących z osocza to wyjątkowo skomplikowany proces, który zaczyna się od pobrania ludzkiego osocza krwi. Ta życiodajna substancja jest pozyskiwana od zdrowych dawców, którzy dobrowolnie oddają ją, aby uratować życie innych ludzi. Proces od pobrania do dostarczenia gotowego leku pacjentowi może trwać nawet do 12 miesięcy.

Potrzeba coraz więcej osocza

Obserwowane w ostatnich latach wzrastające zapotrzebowanie kliniczne na leki osoczopochodne związane jest z coraz lepszą diagnostyką wielu chorób, co przekłada się na rozszerzenie wskazań terapeutycznych do ich stosowania.

„Rosnące zapotrzebowanie na produkty osoczopochodne implikuje wzrastające zapotrzebowanie na osocze” - wskazywała prof. Sylwia Kołtan, konsultant krajowa w dziedzinie immunologii klinicznej.

Tymczasem od kilkunastu lat świat boryka się̨ z wyzwaniami w zakresie donacji osocza oraz dostępności produkowanych z niego leków. Braki w zakresie zaopatrzenia w produkty osoczopochodne odczuwalne są w wielu krajach Unii Europejskiej, w tym także w Polsce. Pandemia COVID-19 i tocząca się wojna w Ukrainie dodatkowo pogłębiły kryzys związany z deficytami leków z osocza krwi. Konsekwencją takiego stanu rzeczy w połączeniu z rosnącymi kosztami jest wzrost cen, który widać chociażby na podstawie rozporządzenia określającego wysokość opłat dla szpitali za krew i jej składniki.

„Pozyskiwanie osocza frakcjonowanego w 2020 r. na świecie było na poziomie 59 mln litrów. W czasie pandemii objętość osocza obniżyła się o 14%. W ocenie skali problemu należy mieć na uwadze, że liczba donacji potrzebna do leczenia przez rok dla jednego pacjenta z wrodzonym błędem odporności wynosi 130, z niedoborem alfa-1 antytrypsyny - 900, a z hemofilią – 1200” - podkreślała prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii.

Jednocześnie, jak wskazuje dr Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie, zużycie osocza zwiększyło się pomiędzy 2021 i 2022 rokiem o 50 proc.

„Pandemia dostarczyła nam pacjentów z wieloukładowym zespołem zapalnym u dzieci (PIMS) po przechorowaniu COVID-19. W Polsce dzięki prowadzonemu przez Warszawski Uniwersytet Medyczny, Wrocławski Uniwersytet Medyczny i Instytut „Pomnik- Centrum Zdrowia Dziecka” rejestrze, przeszło 700 dzieci w ciągu paru miesięcy miało rozpoznany PIMS oraz wdrożone leczenie, polegające na stosowaniu dużych dawek immunoglobulin. To jest dodatkowa grupa pacjentów, którzy nagle, w ciągu paru miesięcy pojawili się w ośrodkach klinicznych, których nie było poprzednio w programach lekowych” - mówił dr Migdał.

Jak wyjaśnia specjalista, jest to problem, który wymaga odpowiedzi na pytanie, jak zwiększyć możliwość pozyskiwania osocza, a potem przetwarzania go na produkty osoczopochodne.

„Potrzeby medyczne naszych pacjentów przewyższają możliwości zaopatrzenia naszych szpitali w różne preparaty osoczopochodne. Myślę przede wszystkim o immunoglobulinach dożylnych i podskórnych. Z punktu widzenia pacjentów z chorobami neurologicznymi te potrzeby są bardzo duże i z pewnością nie jesteśmy w tej chwili w stanie zaspokoić potrzeb wszystkich pacjentów” - zaznaczyła prof. Anna Kostera-Pruszczyk, wiceprzewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.

Na problemy związane z dostępnością produktów osoczopochodnych zwracała uwagę także prof. Jolanta Korsak, kierownik Zakładu Transfuzjologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego - PIB w Warszawie zasiadająca w Krajowej Radzie ds. Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa.

„Leczymy naszych pacjentów tym, co mamy. Skoro mamy mało osocza, z którego można produkować preparaty krwiopochodne, to leczymy tylko tyle, na ile nas stać, czyli polegając przede wszystkim na ich imporcie” - tłumaczyła prof. Korsak.

Jak zaspokoić zapotrzebowanie na leki z osocza?

Jak wynika z raportu „Polityka osoczowa w Polsce na tle europejskim”, prawie 40% osocza wykorzystywanego do wytwarzania leków dla europejskich pacjentów pochodzi od prywatnych dawców z USA.

„Europa polega na amerykańskim osoczu ze względu na własne niewystarczające i bardzo nierówne ilości zbiórek. Dlatego Polska powinna czerpać z doświadczeń czterech krajów europejskich, które deklarują >>samowystarczalność w zakresie osocza<<” - podkreślał dr Tomasz Kluszczyński, autor Zielonej Księgi „Właściwe wykorzystanie immunoglobulin”.

Kraje, o których wspominał dr Kluszczyński, to Austria (nadwyżka osocza ok. 362 tys. litrów rocznie), Czechy (nadwyżka ok. 497 tys. litrów), Niemcy (nadwyżka ok. 900 tys. litrów) oraz Węgry (nadwyżka ok. 338 tys. litrów). Kraje te mają zbliżony, publiczno-prywatny system poboru osocza, w którym prywatne centra dawstwa współistnieją z instytucjami publicznymi, a dawcy mają możliwość otrzymania rekompensaty finansowej o stałej stawce za pokryte wydatki i ewentualne niedogodności związane z procedurą oddania osocza.

„W skali światowej osocze przede wszystkim pochodzi z plazmaferezy. W 2018 r. tą metodą pozyskano 55 mln litrów osocza, w porównaniu do 6,5 mln litrów z krwi pełnej. W Polsce w 2021 r., na ok. 1,3 mln donacji krwi pełnej odnotowano ok. 56 tys. donacji osocza - zwraca uwagę prof. Kołtan.

Zgodnie z danymi Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA), rekompensata w połączeniu ze współpracą publiczno-prywatną i poborem osocza poprzez plazmaferezę skutkuje czterokrotnie większym pobraniem tego cennego składnika krwi. Większość krajów w Unii Europejskiej zapewnia pewne formy rekompensaty, m.in. ulgi podatkowe, dni wolne (jak w Polsce), bony, a cztery kraje, w których sektor prywatny zajmuje się pobieraniem osocza, stosują ryczałtowy zasiłek o stałej stawce zgodnie z zasadą dobrowolnej i nieodpłatnej donacji.

Takie rozwiązanie jest obecnie przedmiotem debat w Unii Europejskiej, toczących się w ramach prac legislacyjnych nad tzw. Rozporządzeniem SoHO, które dotyczy norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego - w tym także osocza. Dyskusja w Brukseli koncentruje się w tym obszarze wokół zgodności zasad dobrowolnej i nieodpłatnej donacji z przyjęciem stałej stawki rekompensaty.

W Polsce obecnie zarówno dawcy osocza, jak i krwi pełnej, mają takie same przywileje. Otrzymują posiłek regeneracyjny o równowartości 6-7 tabliczek czekolady, mogą skorzystać z ulgi podatkowej, a także z dwóch dni wolnych od pracy, przysługujących im w dniu pobrania oraz w dniu następnym. Przepisy dotyczące krwi i osocza powinny być w tym zakresie zróżnicowane. Osocze może być oddawane co dwa tygodnie, stąd za jego donację przysługują aż 52 dni wolne, natomiast za oddanie krwi pełnej, którą można oddawać rzadziej - do 12 dni wolnych od pracy.

Niska świadomość o osoczu w Polsce

Jak wskazują eksperci, aż 80 proc. Polaków nie wie, czym jest osocze i do czego jest ono wykorzystywane. Dlatego, oprócz zachęt w postaci rekompensat dla dawców, niezbędne jest szerzenie wiedzy na temat dawstwa osocza, podobnie jak ma to miejsce w przypadku honorowego dawstwa krwi.

„Musimy pozyskać dodatkową pulę dawców osocza, bo przecież nie chcemy zmniejszać liczby dawców krwi, bo krew jest nam też potrzebna. Musimy przede wszystkim promować wiedzę na temat dawstwa osocza w Polsce. Dawstwo krwi jest cyklicznie promowane, natomiast dawstwo osocza w naszym kraju było promowane niemal wyłącznie w kontekście pandemii COVID-19” - podkreśla prof. Kołtan.

Potrzebujemy kampanii edukacyjnych o szerokim zasięgu, uświadamiających społeczeństwo w zakresie osocza, jego zastosowań oraz możliwości oddawania, a także informujących o licznych zastosowaniach terapii z udziałem tego składnika krwi.

„Musimy zaktywizować dawców i równolegle opracowywać politykę produkowania preparatów osocza i preparatów osoczopochodnych oraz wybudować fabrykę frakcjonowania osocza w Polsce. Na pewno polityka osoczowa jest elementem bezpieczeństwa państwa” - przekonuje prof. Małgorzata Pac, kierownik Kliniki Immunologii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

Polityka osoczowa w Polsce i Europie

Potrzeba zabezpieczenia Polski i Europy w produkty osoczopochodne i uniezależnienia od dostaw spoza kontynentu jest więc dziś widoczna bardziej niż kiedykolwiek. Rodzi to konieczność przeprowadzenia merytorycznej debaty o najlepszych praktykach funkcjonujących w tym obszarze, a następnie opracowania i niezwłocznego wdrożenia kompleksowej polityki osoczowej, która uporządkuje i zorganizuje działania związane zarówno z dawstwem, jak i wykorzystywaniem osocza oraz tworzeniem niezbędnych rezerw tego surowca. Aby tego dokonać, potrzebujemy odpowiednich przepisów - zarówno na poziomie krajowym, jak i unijnym. Problem ten dostrzegają także politycy, i w naszym kraju bowiem, i w Unii Europejskiej trwają obecnie prace legislacyjne, które zdeterminują przyszłość dawstwa osocza i terapii z nim związanych.

„Chcielibyśmy zwiększyć pobór krwi, zwiększyć pobór osocza i wykorzystać ten potencjał, aby produkty, które mogą być pozyskiwane od polskich dawców, były później wykorzystywane w polskim systemie ochrony zdrowia, w tym jako leki podawane najbardziej potrzebującym” - mówi prof. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych i Pełnomocnik Prezesa Rady Ministrów do spraw rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych.

W Polsce rząd przygotował kompleksową, nową ustawę o krwiodawstwie i krwiolecznictwie, która ma zastąpić dotychczasową ustawę o publicznie służby krwi i uporządkować przepisy regulujące bezpieczeństwo dawców i pacjentów, a także przysługujące im prawa, oraz dostosować polskie przepisy do wymogów europejskich.

Jednocześnie na poziomie Unii Europejskiej trwają intensywne prace nad projektem rozporządzenia dotyczącego norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego przeznaczonych do stosowania u ludzi, zwanym rozporządzeniem SoHO. Uchwalenie nowych przepisów zrewolucjonizuje obecny system dawstwa i leczenia osoczem, a rozwiązania uchwalone na poziomie Unii Europejskiej będą miały bezpośredni wpływ na system obowiązujący w Polsce. Projekt rozporządzenia SoHO zdobył już poparcie Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego oraz właściwej komisji parlamentarnej, a następnie uzyskał aprobatę na sesji plenarnej Parlamentu Europejskiego - choć głosowanie wywołało wśród europosłów wiele kontrowersji. Najwięcej wątpliwości wzbudziły rygorystyczne poprawki pozwalające na rekompensatę dawcom jedynie „mierzalnych” strat poniesionych w związku z donacją. Rozwiązanie to, choć wstępnie zaakceptowane przez Parlament, pozostaje w sprzeczności z wytycznymi Komisji Bioetycznej Rady Europy i będzie teraz przedmiotem dalszej dyskusji na poziomie międzyinstytucjonalnym.

Następnym etapem prac nad kształtem unijnego rozporządzenia będą bowiem trójstronne negocjacje z udziałem Parlamentu Europejskiego i Komisji Europejskiej, a także Rady Unii Europejskiej reprezentowanej przez poszczególne państwa członkowskie, która jest obecnie na etapie wypracowywania swojego stanowiska. Hiszpańska prezydencja w Radzie UE prognozuje, że prace te zostaną ukończone do końca bieżącego roku.

Jak zapewnić Polsce samowystarczalność w zakresie osocza? Rekomendacje ekspertów

Podczas dyskusji ekspertów z cyklu „Healthcare Policy Roundtable”, która odbyła się 12 lipca br., eksperci nie mieli wątpliwości co do tego, że toczące się obecnie prace legislacyjne, zarówno na poziomie krajowym jak i unijnym, to najlepszy, a zarazem ostatni moment, by wyrazić stanowiska i opinie środowisk oraz specjalistów związanych z problematyką osocza i produktów osoczopochodnych. Właśnie dlatego Instytut Rozwoju Spraw Społecznych wyszedł z inicjatywą podjęcia się organizacji cyklu wydarzeń służących wypracowaniu kompleksowej polityki osoczowej dla Polski.

Pomysł ten poparli zarówno eksperci, jak i przedstawiciele instytucji publicznych, stąd jedną z rekomendacji zawartych w raporcie podsumowującym cykl spotkań jest powołanie stałej Grupy Ekspertów ds. Osocza, która będzie zbierała doświadczenia krajów europejskich i wypracowywała wnioski i rekomendacje dla Polski. Rozmawiając o najlepszych praktykach z innych państw europejskich, eksperci rekomendowali także wprowadzenie rozwiązań legislacyjnych i konkretnych działań - na wzór liderów europejskich - służących wzrostowi poboru osocza oraz produkcji preparatów osoczopochodnych w Polsce. Jednak najpierw należy oszacować potrzeby zdrowotne polskich pacjentów w zakresie produktów osoczopochodnych, co pozwoli na zaplanowanie dostaw preparatów w sytuacji ich deficytu na całym świecie. Aby to było możliwe, musimy zwiększyć społeczną świadomość na temat znaczenia dawstwa osocza i wytwarzanych z niego leków.

Nie ulega wątpliwości, że mnogość wyzwań związanych z zapotrzebowaniem na osocze i produkcją leków pochodzących z osocza wymaga kompleksowych rozwiązań, które prawidłowo zaadresuje wszystkie, zarówno te, które nie zostały bezpośrednio wskazane podczas dyskusji ekspertów, jak i te wymienione powyżej kwestie. 

Raport „Polityka osoczowa w Polsce na tle europejskim” powstał w wyniku debaty eksperckiej “Healthcare Policy Roundtable: Polityka osoczowa w Polsce na tle europejskim”, zorganizowanej 12 lipca br. przez Instytut Rozwoju Spraw Społecznych we współpracy z Instytutem „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

Link do pobrania raportu:

https://irss.org.pl/wp-content/uploads/2023/10/HEALTHCARE-POLICY-ROUNDTABLE-POLITYKA-OSOCZOWA-W-POLSCE-NA-TLE-EUROPEJSKIM.pdf  

Źródło informacji: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych