Fundacja na rzecz leczenia zespołu Angelmana (FAST) ogłasza darowiznę w wysokości 5 milionów dolarów na prowadzenie badań klinicznych rzadkich zaburzeń neurorozwojowych

MIAMI, 5 grudnia 2022 r. /PR Newswire/ -- Fundacja na rzecz leczenia zespołu Angelmana (ang. Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, FAST) ogłosiła dzisiaj, że przeznaczy 5 milionów dolarów na nowe przedsięwzięcie obejmujące badania kliniczne nad rzadkimi zaburzeniami neurorozwojowymi mające przełożenie na zastosowania praktyczne. Pierwszy flagowy ośrodek tego rodzaju poprowadzi dr Elizabeth Berry-Kravis. Ośrodek o nazwie Rush F.A.S.T. Center for Translational Research będzie globalnym centrum szkolenia w zakresie prowadzenia neurogenetycznych badań klinicznych i rozwoju innowacyjnych metod leczenia interwencyjnego, które wymagają nowych leków i specjalistycznej opieki.

Wielu lekarzy zajmujących się zaburzeniami neurogenetycznymi prowadzi renomowane placówki ogólnej i specjalistycznej opieki zdrowotnej, zajmując się określonymi grupami schorzeń, jednak nie są im znane zawiłości związane z rozpoczęciem, prowadzeniem i raportowaniem badań klinicznych – co oznacza, że brak specjalistyczny szkoleń poświęconych sprawnemu prowadzeniu badań znacząco ogranicza możliwości naboru do badań.

„To początek nowej ery. Obecnie mamy ponad 25 programów leczenia zespołu Angelmana na etapie rozwoju, z których większość otrzymuje znaczne środki z FAST – powiedziała dr Allyson Berent, dyrektor FAST ds. naukowych. – Jesteśmy w punkcie zwrotnym, jeśli chodzi o gotowość zastosowania wielu z tych programów u ludzi w ramach badań klinicznych wczesnych faz prowadzonych po raz pierwszy na ludziach, jednak większość ośrodków nie ma możliwości pozwalających na sprostanie gwałtownie rosnącym potrzebom”.

Aby wyjść naprzeciw tym potrzebom, nowy ośrodek – pod kierownictwem dr Berry-Kravis, prowadzącej badania kliniczne od ponad 20 lat – będzie pierwszym zorganizowanym programem szkoleniowym dla osób zajmujących się realizacją badań klinicznych i zapewnianiem nowych leków na rzadkie zaburzenia neurogenetyczne. Dzięki formalnemu programowi stypendialnemu dla kandydatów z kraju i zagranicy, lekarze otrzymają szkolenie w zakresie etapów potencjalnego badania klinicznego, barier regulacyjnych, jakie należy pokonać przy zawieraniu umów i zatwierdzeń komisji etycznych, wyzwań związanych m.in. ze stworzeniem infrastruktury do badania pacjentów oraz zbieraniu wyspecjalizowanych zespołów klinicznych wymaganych do takich badań (np. anestezjologów, koordynatorów badań, przeszkolonych neuropsychologów, neurologów/epileptologów, neurochirurgów oraz innych specjalistów potrzebnych do realizacji danego badania klinicznego). Ponadto program będzie wspierał infrastrukturę oraz rozwój potrzebny do stworzenia nowoczesnego obiektu w Rush z przestrzenią do badań klinicznych dostosowaną do potrzeb tej specyficznej grupy pacjentów.

Ośrodek badań FAST będzie skupiać wszystkie funkcje jako modelowy przykład wydajnego i skutecznego prowadzenia badań klinicznych, umożliwiając dr Berry-Kravis oficjalne dzielenie się wiedzą specjalistyczną z innymi i pomaganie w rozwijaniu możliwości dziesiątek innych ośrodków na świecie. Po ukończeniu szkolenia przez stypendystów FAST będą oni mogli wykorzystać swoją wiedzę fachową w innych instytucjach na świecie. W celu wsparcia tego celu, FAST przeznacza wsparcie finansowe na rzecz modernizacji i tworzenia nowych ośrodków badań klinicznych, aby rozpowszechniać tę wiedzę, zapewniając licznym ośrodkom możliwości pozwalające na sprostanie ogromnemu zapotrzebowaniu.

Stypendyści FAST wezmą udział w szkoleniu praktycznym i staną się częścią ośrodka przez rok, zajmując się wyłącznie prowadzeniem badań klinicznych nad zaburzeniami neurorozwojowymi Obok stypendystów ośrodek Rush F.A.S.T. Center będzie szkolić lekarzy dochodzących przez krótsze okresy w zakresie podawania leków, rozwijania własnych umiejętności i usprawnień, które będą mogli przenieść na grunt placówek, w których są zatrudnieni, aby zapewniać lepszej jakości leczenie interwencyjne dla większej liczby pacjentów z użyciem bezpieczniejszych i skuteczniejszych metod.

„Jesteśmy na progu wielu ważnych przełomów, dlatego pełnienie funkcji dyrektora Rush F.A.S.T. Center w tak istotnym momencie jest zaszczytem – powiedziała dr Elizabeth Berry-Kravis. – To przedsięwzięcie pomoże bardzo wielu ludziom. Z niecierpliwością oczekuję możliwości współpracy z najwybitniejszymi umysłami w dziedzinie, aby dokonywać medycznych przełomów na miarę przyszłości”.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1960763/FAST_Logo_Logo.jpg 

Źródło: Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics

KONTAKT:
Eric Koch
tel. 617-733-6891
e-mail: ericdkoch@gmail.com 

Źródło informacji: PR Newswire